Bio X Cell社 注目の研究のご紹介
注目の研究
生体内CAR-T療法の台頭:抗体誘導型脂質ナノ粒子が遺伝子治療および細胞治療における新たな方向性を切り拓く
新世代のCAR-T細胞工学
キメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)療法が臨床に登場してから10年、研究者たちは今、文字通り体内の細胞に目を向けています。患者自身のT細胞を体内で再プログラムする「生体内CAR-T」という概念は、細胞療法の製造方法と投与方法を根本的に変えようとしています。
費用と時間がかかる体外製造とは対照的に、生体内CAR-Tアプローチでは、標的遺伝子導入システムを用いてCARをコードする遺伝物質を循環T細胞に直接導入します。その目的は、製造と物流を簡素化し、治療までの時間を短縮し、アクセス性を向上させると同時に、CAR-T療法を特徴づける強力な細胞傷害活性を維持することです。
in vivo CAR-T開発の勢い
この分野は急速に拡大しています。2025年だけでも、複数の注目度の高い提携や買収が行われ、取引総額は50億米ドル近くに達しました。同時に、学術論文も増加の一途をたどり、世界中で目覚ましい前臨床データおよび初期臨床データが発表されています。
9月には、CAR-T療法のパイオニアであるカール・ジューン教授が、in vivo CAR-T開発をリードする10社の科学者たちとともに、in vivo CAR-Tエンジニアリングにおける現在の進捗状況と主要な課題を概説した画期的な総説論文をNature Reviews Drug Discovery誌に発表しました。
コンセンサスは明確です。デリバリー技術の向上に伴い、in vivo CAR-Tは今後10年以内に概念実証段階から臨床応用段階へと移行する可能性が高いと考えられています。
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